BTD-001 har använts som ingrediens i hostmedicin sedan 1920-talet, men har också använts för patienter med demens på 50 och 60-talet eftersom det verkade förbättra deras minne och kognitiva förmåga. Idag vet man att det verksamma ämnet i BTD-001, PentylenTetraZol (PTZ), förbättrar överföringen av nervsignaler i hjärnan genom att minska effekten av smörsyran GABA, som hämmar överföringen.

Studier med en musmodell av Downs syndrom (Ts65Dn) vid Stanford University i USA har visat att PTZ förbättrar kognition och beteende hos mössen, och att dessa förbättringar kvarstod månader efter avslutad läkemedelsbehandling, vilket indikerar att BTD-001 kan ge långvariga synaptiska förändringar med förbättrad kognition.

Nu genomförs den allra första kliniska studien med en svagare dos av läkemedlet BTD-001 i Australien och Nya Zeeland på 90 personer med Downs syndrom i åldern 13 till 35 år. Rekrytering till studien pågår.

Studien är en Fas Ib-studie för att pröva säkerhet, tolerabilitet, och preliminär effekt och farmakodynamik av BTD-001 hos unga vuxna och ungdomar med Downs syndrom. Studien är ett dubbelt blindtest, randomiserad, placebokontrollerad, parallella grupper. Huvudansvarig för studien är Dr Bob Davis vid Monash University i Melbourne, och studien finansieras av Balance Therapeutics, Inc.

Läs mer:

ACTRN12612000652875 The COMPOSE Study

Down syndrome trial may hold key to learning (Monash University News)

Short-term treatment with the GABAA receptor antagonist pentylenetetrazole produces a sustained pro-cognitive benefit in a mouse model of Down’s syndrome. (2013, Jul: Colas D, Chuluun B, Warrier D, Blank M, Wetmore DZ, Buckmaster P, Garner CC, Heller HC.) PMID23489250, PMC3696321