Det Schweiziska läkemedelsföretaget Roche meddelade den 9 september att man inleder en Fas I – studie med en medicin som kan förbättra kognition och adaptivt beteende hos personer med Downs syndrom, för att testa säkerhet och biverkningar.

”Denna studie kommer att vända sig enbart till vuxna mellan 18 och 30 år, men vi tror att en behandling i lägre åldrar för Downs syndrom har potential för större medicinska effekter ”, säger Paulo Fontoura, chef för Roche Neurosciences Disease Translational Area.

Baserat på djurmodeller har en obalans mellan stimulerande och hämmande överföring av nervsignaler föreslagits som en underliggande orsak till påverkad hjärnfunktion hos personer med Downs syndrom. Roche’s aktuella medicinkandidat utvärderas med avseende på dess förmåga att påverka denna obalans genom att påverka GABA-systemet.

GABA = Gamma-Amino Butyric Acid, dvs gamma-amino-smörsyra

Om studien: Denna placebo-kontrollerade studie kommer att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av läkemedelskandidaten hos individer med Downs syndrom. Man kommer att rekrytera upp till 33 individer i ett eller två länder. Det undersökta läkemedlet har redan testats på friska försökspersoner och visade en god säkerhet och tolerabilitet, utan signifikanta biverkningar.

Läs mer:

Clinical Trials: NCT01436955 A Study of RG1662 in Individuals With Down Syndrome